Пн – Вс
Круглосуточно
Казахстан, г. Алматы
ул. Аскарова, 10, 3-этаж
Обратная связь

Спинраза – Spinraza (Нусинерсен)

Спинраза – Spinraza (Нусинерсен)

Заказ через Viber Заказ через Telegram
Категория:

Описание

Спинраза – это антисмысловой олигонуклеотид, который воздействует на ген выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) и предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей. Вводится непосредственно в центральную нервную систему (ЦНС) при помощи интратекальной инъекции.

При клинических испытаниях препарат останавливал прогрессирование болезни. Примерно у 60 процентов детей, пораженных спинальной мышечной атрофией 1-го типа, препарат Спинраза значительно улучшал двигательную функцию.

 

Фармакология

Спинальная мышечная атрофия вызывается мутациями в гене SMN, который кодирует белок двигательных нейронов. Нусинерсен модулирует альтернативный сплайсинг гена SMN2, функционально переделывая его в ген SMN1, тем самым повышая уровень белка SMN в ЦНС. Препарат спинраза распространяется в ЦНС и периферических тканях.

Период полураспада действующего вещества составляет 135-177 дней в CSF и 63-87 дней в плазме крови пациента. Препарат метаболизируется при помощи экзонуклеазы (3′- и 5′) -опосредованного гидролиза и не вступает в реакцию с ферментами CYP450. Путь выведения в основном заключается в экскреции с мочой нусинерсена и его метаболитов.

Химический состав

Нусинерсен (Nusinersen) является антисмысловым олигонуклеотидом, в котором 2′-гидроксигруппы рибофуранозильных колец изменены на 2′-O-2-метоксиэтильные группамы, а фосфатные связи замещены на фосфоротиоатные связи. Действующее средство связывается со специфической интронной последовательностью в экзоне семь транскрипта SMN2.

Спинраза продается в виде стерильной бесцветной жидкости без консервантов для интратекальноговведения в стеклянной ампуле, рассчитанной на одну дозу.  1 мл раствора содержит 2,4 мг нузинерсена (эквивалентно 2,53 мг натриевой соли нузинерсена). 1 мл препарата также содержит кальций хлористый двуводный (0,21 мг), хлористый калий (0,22 мг), гексагидрат хлорида магния (0,16 мг), хлористый натрий (8,77мг), натрия фосфат однозамещенный безводный (0,05 мг), натрия фосфат двузамещенный безводный (0,10 мг), а также вода для инъекций. Препарат также может содержать гидроксид натрия  или соляную кислоту для выравнивания уровня pH. pH Уровень составляет ~7,2.

Молекулярная формула Спинразы: C234H323N61O128P17S17Na17. Молекулярный вес – 7501,0 дальтонов.

Клиническое испытание

Эффективность препарата Спинраза была продемонстрирована в двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом тестировании на пациентах младенческого возраста с СМА с клиническими проявлениями. Его эффективность также подтвердили открытые клинические исследования на группах больных с СМА до клинических симптомов, а также уже с клиническими проявлениями.

Клиническое испытание на пациентах со стартом СМА в младенческом возрасте

Это исследование было рандомизированным, многоцентровым, двойным слепым и контролируемым плацебо-процедурой. В нем принимал участие 121 пациент с клиническими проявлениями СМА (диагноз СМА подтвержден, старт симптомов в возрасте до 6 месяцев) в возрасте ≤ 7 месяцев на момент 1-го введения препарата. Пациенты были рандомизированы с соотношением 2:1 для получения плацебо-инъекции или введения Спинразы.

Плановая промежуточная проверка эффективности была проведена для пациентов, которые умерли, прекращали лечение или получили лечение в течение как минимум 183 дней. Из 82 больных, включенных в промежуточную проверку, 44 процента были мужского и 56 процентов – женского пола. Их возраст на начало лечения составлял 30-262 дней (в среднем – 181). 87 процентов пациентов были европеоидной расы, 4 процента – монголоидной (азиатской) и 2 процента – негроидной. Длительность лечения составляла 6-442 дней (в среднем – 261 день). Основные демографические характеристики у группы, принимавшей препарат, и контрольной группы были сходными, за исключением возраста 1-го приема препарата (средний возраст соответственно составил 175 и 206 дней). Препарат-группа и контрольная группа были сбалансированы по признакам веса при рождении, гестационного возраста,  длительности заболевания и по количеству копий гена SMN2 (2 копии у 98 процентов пациентов в обеих группах). Средняя длительность болезни составила 14 недель. Группы несколько отличались по возрасту 1-го проявления симптомов: у 88 процентов пациентов в препарат-группе и 77 процентов в контрольной группе 1-ые симптомы появились в течение 1-ых двенадцати недель жизни.

Общие выводы для контролируемых испытаний на пациентах со стартом СМА в младенческом возрасте, а также открытых неконтролируемых испытаниях подтверждают эффективность препарата Спинразы для различных типов СМА, и конечно же преимущества раннего начала терапии Спинразой.

 

Побочные эффекты

Не смотря на то, что побочных эффектов не наблюдалось у пациентов, принимавших участие в тестировании, однако уменьшение тромбоцитов, а также риск для почек являются теоретическими рисками при приеме препарата, а поэтому во время терапии следует контролировать функцию почек и уровень тромбоцитов .

Летом 2018 года было обнаружено несколько случаев гидроцефалии у взрослых и детей, получавших препарат, однако остается неясным было ли это вызвано препаратом.

 

Наша компания работает как на территории Казахстана, так и осуществляет доставку в страны ближнего зарубежья. Обращайтесь к нам за консультациями по контактным телефонам.

Заказать и купить Спинраза (Нусинерсен) в Алматы

Заказать и купить Спинраза (Нусинерсен) в Казахстане

Позвоните и узнайте цену Спинраза (Нусинерсен)

Работаем и отправляем Спинраза (Нусинерсен) по странам СНГ: Россия, Украина, Кыргызстан (Бишкек), Белоруссия, Узбекистан (Ташкент),
а также можем отправить Спинраза (Нусинерсен) по регионам Казахстана: Нур-Султан (Астана), Шымкент, Талдыкорган, Актау и другие.